免疫检查点抑制剂（immune checkpoint inhibitors，ICIs）是一类通过激活自身抗肿瘤免疫应答来杀伤肿瘤细胞的药物，已成为多种恶性肿瘤的标准疗法[1-2]。但ICIs会导致机体过度免疫激活而引发免疫相关不良事件（immune-related adverse events，irAEs），发生率高达66.6%～90.5%[3]。irAEs可累及全身各个器官系统，对患者的健康相关生活质量（healthrelated quality of life，HRQoL）产生负面影响，严重时须终身停止ICIs治疗甚至导致死亡[4]。有研究显示，irAEs可通过早期识别、治疗并控制，但其出现时间跨度大，不像传统药物毒性那样遵循周期性模式，难以监测、识别[5-6]。患者报告结局（patient-reported outcome，PRO）是指任何直接来自患者的健康相关信息，通常使用经验证的结构化工具收集[7]。PRO能从患者角度揭示症状发生、发展及严重程度，准确、动态地捕捉患者居家期间健康状况变化，补充临床医护评估的不足[8]。中国临床肿瘤学会、美国国家癌症综合治疗联盟等均提出系统收集PRO是实现irAEs早期识别及管理的重要突破方向[9-10]。因此，本文对国内外ICIs相关PRO工具的发展及应用情况作一综述，以期为我国医护人员的选择及使用提供借鉴。

1 HRQoL测量PRO工具

1.1 欧洲癌症研究与治疗组织生命质量量表（European Organization for Research and Treatment of Cancer quality of life questionnaire-core 30，QLQ-C30）

QLQ-C30由欧洲癌症研究与治疗组织于1993年开发，是目前使用最广泛的癌症患者HRQoL PRO测量工具之一[11]。QLQ-C30包含30个条目，涵盖5个功能子量表（躯体、角色、情感、认知和社会功能）、3个症状子量表（疲劳、疼痛和恶心/呕吐）、1个整体健康/生活质量量表及6个单维度测量指标（食欲不振、便秘、腹泻、呼吸困难、失眠和经济困难）。QLQ-C30统一采用0～100分的评分标准，为便于解读，所有量表和项目的得分均经过线性转换，标准化得分=[（原始分-最低分）/（最高分-最低分）]×100。针对5个功能子量表和整体生活质量量表，项目评分采用反向编码，分数越高表示功能状态越好；而症状子量表的项目评分则采用正向编码，分数越高表明症状越严重[12]。

有研究梳理ICIs临床试验中使用的PRO工具，结果显示，QLQ-C30使用广泛（112/156，72%）[13]。欧洲癌症研究与治疗组织针对特定患者群体（如老年人）、特定症状（如疲劳、恶病质）、治疗不良反应（如放射性直肠炎）开发独立模块，能够与QLQ-C30结合使用，提高特定患者群体评估的灵敏度和特异度。帕博利珠单抗的Ⅲ期临床试验使用QLQ-C30与QLQ-LC13（肺癌13项模块）对比分析接受ICIs治疗与铂类化疗患者的病情恶化时间[14]。

QLQ-C30具有跨文化、跨国界的标准化特性，但其在不同文化背景（如亚洲与欧美人群）的适应性验证仍需加强。目前ICIs临床试验多凭经验选择使用QLQ-C30，缺乏该工具在ICIs治疗患者中使用的心理测量学检验结果，故需进一步验证ICIs患者使用该工具的内部一致性信度、重测信度、结构效度、收敛效度及反应度。同时也未开发出ICIs相关的特定模块，有待进一步研究。

1.2 欧洲五维生存质量量表（European five-dimensional questionnaire，EQ-5D）

欧洲生命质量研究组分别在1990年及2009年开发EQ-5D 3级评分版（EQ-5D-3L）及5级评分版（EQ-5D-5L），因其条目少、使用方便，在世界范围内应用广泛。EQ-5D由两部分组成：描述系统（活动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁）和视觉模拟量表。由描述系统问卷生成5位数的健康状态可以通过查找相应的“效用指数值集”生成1个健康效用值，该效用值可以用于卫生技术的经济学评价。效用指数值集是根据1个国家或地区普通人群的偏好为每个健康状态赋予的值（权重），除使用查表法获得健康效用值外，也可以使用公式计算。我国已开发出3套中国人群的EQ-5D-3L效用指数值集和1套基于中国城市人群的EQ-5D-5L效用指数值集[15-16]。以基于中国城市人群开发的EQ-5D-5L效用指数集为例，假设健康状态为“23221”，健康效用值=1-Σ各维度系数，此指数值集产生的健康效用值介于-0.391～1.000。价值集视觉模拟量表则通过刻度为0～100的标尺由患者对自己当前的整体健康状况进行自评，0表示“您想象中最差的健康状态”，100表示“您想象中最好的健康状态”[17]。研究认为，当EQ-5D效用指数变化 ≥0.08，视觉模拟量表评分变化 ≥7分时则认为患者的生命质量变化显著[18]。

该工具涉及的内容较简单，多将其与QLQ-C30联合使用。社会经济因素可能会影响健康状态的评估。EQ-5D已在宫颈癌、血液肿瘤等多种肿瘤患者中验证且具有良好的信效度[19-20]；其在ICIs治疗患者也得到广泛使用，使用频率仅次于QLQ-C30，但也多凭借经验选择，在ICIs患者中的重测信度与临床指标关联的结构效度及对irAEs变化的反应度尚未得到充分验证。

EQ-5D生成效应指数依赖于健康效用值积分体系，我国已构建出适用于普通人群的体系，针对特定疾病人群的相关研究也日益增多，如安蒂等[21]开发适用于中国妇科恶性肿瘤患者的健康效用值积分体系，但还需进一步讨论及验证以求提高该工具在ICIs治疗人群中测量的精准性。

1.3 癌症治疗功能评价系统-免疫检查点抑制剂模块（functional assessment of cancer therapy-immune checkpoint modulator，FACT-ICM）

FACT最早由美国西北大学牵头研发，重点关注测量肿瘤患者HRQoL[22]。FACT由通用模块（FACT-G）与特异性模块共同组成，已被翻译成80多种语言，最初的开发和验证涉及854例癌症患者和15名肿瘤学专家，FACT-G经过4个版本的迭代，终版包含27个条目，从生理、社会/家庭、情感、功能四大领域测量，采用Likert 5级评分法[0（完全没有）～4（非常）]进行评估，数字越大表示健康状况越好。FACT通过可能影响HRQoL的特定因素，如肿瘤类型（乳腺、前列腺、结直肠等）、治疗措施（如表皮生长因子抑制剂、放疗等）开发相应的模块来提升测量的精准性，迄今为止已开发出上百种特异性模块内容[23-24]。

Hansen等[25]依照FDA发布的PRO开发指南，结合患者、临床医师焦点访谈内容与文献多角度构建ICM模块，其中17个条目为FACT原始条目池的内容，新增8个条目（腹泻、皮肤干燥、皮肤白斑、肌肉酸痛、肿胀、治疗带来的即刻反应、不良反应出现的不确定、治疗对健康的影响）。FACT-ICM由FACT-G与ICM模块组合形成，相较于QLQ-C30，更全面地涵盖可能会影响患者HRQoL的毒性症状，如皮肤反应、咳嗽、发热等。FACT-ICM虽已具备ICIs特异性模块，但其多维评分尚未建立向健康效用值的转化逻辑，难以直接用于成本-效果分析，可通过映射统计建模技术来实现，但目前鲜见广泛接受的官方或标准模型。此外，FACT-ICM与患者报告不良事件通用术语标准（patient-reported outcomes version of the common terminology criteria for adverse events，PRO-CTCAE）在症状监测方面具有互补性，前者侧重于生活质量多维结构，后者聚焦症状频率与严重程度；与EQ-5D相比，FACT-ICM能更全面覆盖ICIs相关症状，但缺乏效用指数输出能力，建议在研究中联合使用以实现数据互补。Meng等[26]对FACT-ICM进行汉化并在中国肿瘤患者中进行心理测量学检验，结果显示，简体中文版FACT-ICM的Cronbach's α系数为0.935，组内相关系数为0.833；验证型因子分析结果显示，5因子模型拟合度良好（χ2/ν=2.144，RMSEA=0.057，SRMR=0.072，CFI=0.848）。

2 症状性不良反应测量PRO工具

2.1 PRO-CTCAE

美国国家癌症研究所在2014年联合7所癌症中心开发PRO-CTCAE，旨在精准、全面地测量肿瘤患者化疗、靶向治疗和放疗相关的症状毒性[27]。该工具共囊括78种适合自我监测的症状，不同症状根据其特点使用1～3个条目评估，共计124个条目，其中大部分条目采用Likert 5级评分法进行评估，且对特殊条目开发适合的应答选项，如“在过去7 d，你是否有任何麻疹（皮肤上发痒的红疙瘩）”采用“是/否”应答。PRO-CTCAE每种症状单独计分，允许使用者根据需求灵活选择条目进行组合，为患者实施个性化评估。2021年中山大学肿瘤防治中心研究团队在我国1 555例肿瘤患者中对简体中文版进行检验，发现PRO-CTCAE与QLQ-C30相同概念的条目一致性良好（r＞0.6），并能有效区分不同肿瘤患者症状区别，具有良好的信效度和反应度[28]。

PRO-CTCAE已在全球范围内推广使用，但Lopes等[29]研究者认为现有的PRO-CTCAE无法完全解决与ICIs相关的毒性症状，例如白癜风等，因此在2021年开展三轮德尔菲法对PRO-CTCAE缺失的内容进行补充，增加47个新症状。由于条目数量庞大，其根据专家评级结果将所有纳入的症状分三级，并确定一组核心症状，可供临床长期监测选择，最大程度减轻患者的应答负担。彭娜娜等[30]关注到相同的问题，在2023年基于横断面调查、药品说明书及专家论证会构建肺癌免疫治疗PRO-CTCAE子集，新增13个症状，包括嗜睡、发热、皮肤红斑（压之能褪色）、皮肤白斑（白癜风）、胸痛、胸部不适、黏液或血样便、凸起于皮肤的红色血管痣（瘤）、皮肤黏膜苍白、眼睛干燥或异物感、眼睛畏光、关节活动受限、关节僵硬（晨僵），总条目高达116个；该课题组后续使用此工具的呼吸道相关条目对首次接受ICIs治疗的肺癌患者进行纵向调查，识别出3条症状变化轨迹及影响因素，以期为早期开展呼吸道症状管理提供参考[31]。

目前这些工具处于初步开发阶段，虽然现有的专家函询结果为PRO-CTCAE的内容效度提供支持，但均在小范围进行，还需要更广泛的国际共识和进一步验证。同时建议将患者纳入条目构建的过程当中，开展混合方法研究，探索患者ICIs不良反应的经历，得出有效、可解释和有意义的研究结论来验证新增内容的合理性。

2.2 安德森症状量表-免疫治疗模块（immunotherapy module of the MD Anderson symptom inventory，MDA-SI-Immunotherapy）

MDASI由安德森癌症中心于2000年开发，旨在评估肿瘤患者所经历症状的严重程度及这些症状对日常生活造成的干扰[32]。MDASI评估内容包括13项常见症状（疼痛、疲乏、恶心、睡眠不安、苦恼、气短、健忘、胃口差、昏昏欲睡、口干、悲伤、呕吐、麻木）在过去24 h的严重程度及症状对日常生活6个方面（一般活动、情绪、工作、与他人的关系、走路、生活乐趣）的困扰，0～10分表示无症状到极为严重。MDASI针对不同肿瘤类型、治疗方法或治疗部位，如脑肿瘤、肿瘤并发心力衰竭等开发相对精简的独立模块，在提高测量准确性的同时保证简洁且易于在临床和研究环境中使用，方便重复测量[33]。MDASI-Immunotherapy为针对肿瘤患者免疫治疗开发的模块，包含7个症状条目（皮疹、腹泻、腹部疼痛、手或脚肿胀、头痛、盗汗、发热/寒战）[34]。Wu[35]等在2023年将MDASI-Immunotherapy汉化出中文版本并在312例结直肠癌患者中进行检验，结果显示，免疫治疗模块Cronbach's α系数为0.92，并能有效区分ECOG PS良好和较差的患者。但目前未检索到MDASI-Immunotherapy开发过程的描述。Mendoza等[34]的文章中仅提及新增条目的选择是基于文献综述和临床医师的意见，缺乏具体过程和细节的描述，因此无法客观评价该工具的科学性、全面性。

2.3 肿瘤ICIs治疗症状评估量表

2023年贺瑾等[36]基于文献分析与50例临床病例（涉及淋巴瘤、肺癌、黑色素瘤、胃肿瘤）调查，初步形成33个症状条目池，旨在开发适用于肿瘤ICIs治疗患者的特异性症状评估量表。后续通过两轮德尔菲法对条目进行筛选与修订，保留皮疹、瘙痒、疲乏、心悸、视物模糊、发热、腹泻、腹痛、便血、呼吸困难、咳嗽、胸痛、关节疼痛、血尿、头晕、肌肉酸痛、恶心及皮肤黏膜出血18个条目，形成初步测试版；使用该版本对224例肿瘤患者进行检验，删除与总量表相关系数＜0.4的条目（血尿、便血、皮肤黏膜出血），探索性因子分析得出的神经/消化、骨骼、呼吸、皮肤症状4个公因子可以解释53.79%的总变异，结构效度良好，认为该工具能够较全面地反映ICIs治疗期间的症状。该工具条目较少，采用0～4级评分法评估，分数越高症状越严重，患者一般能在10 min内完成自评，可操作性强，但开发主要涉及淋巴瘤与肺癌患者，且为单中心调查，在其他肿瘤患者中的适用性有待进一步检验。

2.4 非小细胞肺癌ICIs治疗症状评估量表

2023年伍泳欣等[37]基于症状体验模型理论框架，构建非小细胞肺癌ICIs治疗症状评估量表，旨在为肺癌ICIs治疗患者实施全面症状管理提供依据。该团队通过文献回顾及两轮德尔菲法构建，量表最终包括6个维度（呼吸循环系统、消化系统、内分泌系统、神经-运动系统、皮肤系统、一般情况症状）、25个条目。症状体验模型理论框架认为症状评估可从发生频率、严重程度、困扰程度及意义4个方面出发；研究者讨论发现“意义”难以进行量化，因此选择另外三方面对症状进行描述，采用Likert 5级评分法进行评估。该量表函询遴选的22名专家来自7个省市12所三甲医院，地域涉及范围较广，代表性强，并采用优序图法确定各个维度及条目的权重，例如呼吸循环系统症状中心脏irAEs虽整体发生率较低，但病死率高达46%，因此“呼吸困难”“心绞痛/胸痛”在所有条目中权重最高，此结果可为后续评分解读及应用提供有意义的参考。该工具第2轮函询中条目重要性赋值的变异系数均 ≤0.25，肯德尔协调系数为0.373，提示各条目专家评价较统一，为量表的内容效度提供支持，但目前尚未有一致性、结构效度等心理测量学检验结果发布，有待发表更多的客观数据支撑其应用的有效性。

3 ICIs相关PRO工具对比分析

现有ICIs相关PRO工具测量内容主要涉及HRQoL及症状性不良反应两方面。常用于HRQoL测量工具包括QLQ-C30、EQ-5D、FACT-ICM。其中QLQ-C30、FACT-ICM均针对肿瘤患者开发，并采用通用条目与特异性模块结合的形式，涵盖身体、社会、情绪、功能等多维度内容，旨在提高特定肿瘤患者群体HRQoL评估的灵敏度和特异度，精准捕捉患者之间的差异和随时间的变化。FACT-ICM存在针对ICIs治疗的特异性模块，条目数量为52个，已发布经验证的中文版本；QLQ-C30为目前肿瘤临床试验中最常用的HRQoL测量工具，条目数量相对较少，但研究者多凭经验选择，缺少针对ICIs治疗的特异性模块及应用验证性研究；EQ-5D适用于各种疾病包括肿瘤患者的HRQoL测量，仅包括5个条目和1个视觉模拟量表，但内容宽泛，测量精准性不足，临床研究中多将其与QLQ-C30联合使用。

在肿瘤患者治疗中，症状性不良反应对指导治疗方案调整、药物评价等至关重要。Lambert等[38]提出标准化症状测量工具应覆盖治疗可能引起的各种症状，且每种症状应能独立评分，其评分重点不是进行整体性总结，而是分析各个不良事件模式以更好地了解治疗毒性、耐受性和安全性，但传统HRQoL工具侧重对患者HRQoL影响显著的症状，全面性欠缺，无法满足测量需求。现开发的ICIs症状测量工具包括PRO-CTCAE、MDASI-Immunotherapy及我国研究团队研发的肿瘤ICIs治疗症状评估量表和非小细胞肺癌ICIs治疗症状评估量表。

从内容上看，肿瘤ICIs治疗症状评估量表仅包括常见的18个条目，全面性不足；从开发方法学上看，MDASI-Immunotherapy虽已存在中文版本，但未检索到其开发过程描述的文章，可靠性有待商榷。非小细胞肺癌ICIs治疗症状评估量表通过德尔菲法完成条目筛选，但未完成心理测量学检验。Lopes等[29]、彭娜娜等[30]基于PRO-CTCAE开发出的ICIs治疗子集，基本兼具开发科学性及内容全面性，前者共包括112个症状，将各个症状的重要性分为三级，并确定一组核心症状供长期监测选择；后者针对非小细胞肺癌患者开发，包括69个症状。不过目前2个子集都还只在小范围进行验证及应用，有待在更大范围推广。

症状测评工具为达到全面性，涉及的条目数量均较多，这种大型项目库会带来艰巨的应用挑战，目前研究认为定义条目重要性级别是未来提升临床持续应用价值的突破口，并且是未来与计算机自适应问卷和人工智能结合的基础。为更系统地比较现有ICIs相关PRO工具的特性，现从机制关联性、动态技术整合、临床转化逻辑及数据互补与标准统一4个维度进行综合对比，见表1。

表1 ICIs相关PRO工具对比分析

工具名称机制关联性动态技术整合临床转化逻辑数据互补与标准统一QLQ-C30通用癌症HRQoL结构，未针广泛整合于ePRO系统；可作为临床试验次要终点，支持疗与EQ-5D、PRO-CTCAE互补对ICIs机制；覆盖功能与核心通过预设阈值进行症状警效与生活质量评价，是药品注册症状，但对irAEs特异性症状报；具备与AI模型结合进行和标签声明的关键证据；用于长敏感度不足生活质量轨迹预测的潜力，期随访评估治疗对生活的远期但依赖外部算法开发影响EQ-5D通用健康效用测量，与疾病极易整合入ePRO平台；因核心用于卫生经济评价，为医保与QLQ-C30、FACT-ICM联或治疗机制无直接关联；维其结果可直接计算QALY，决策和药物经济学研究提供关键合使用，为其提供健康效用度宽泛，对ICIs特定症状变化是现实世界数据研究与卫参数；结果可直接转化为政策值锚定，实现成本-效果分的捕捉能力有限生技术评估的理想工具；AI语言析的标准化集成多用于人群健康预测FACT-ICM针对ICIs症状HRQoL，匹配已有ePRO应用，具备AI预直接用于ICIs治疗期间的症状管与PRO-CTCAE条目互补度高警潜能理与生活质量动态监测；能更敏感地反映irAEs对患者多维生活领域的影响，指导支持性护理PRO-CTCAE高度匹配ICIs毒性谱，机制关支持ePRO与自适应测试，用于毒性监测与早期干预，数据与FACT-ICM、QLQ-C30互补（ICIs子集）联性强是构建irAEs智能预警系统可直接指导临床决策（如暂停用的核心数据来源，可实现高药、启动激素治疗），是实现irAEs风险症状模式的自动识别主动管理的基石MDASI-聚焦免疫治疗常见症状的严简易ePRO适配主要用于临床快速筛查与症状负与PRO-CTCAE部分重叠Immunotherapy重度与生活干扰，关联性明担追踪，尤其适用于繁忙门诊场确，但条目较精简，对irAEs覆景下的患者支持性护理需求盖可能不全国内自制表（如肿瘤、基于中国肿瘤ICIs患者症状目前多数处于传统纸笔或旨在解决国内临床特异性需求，尚缺乏跨工具数据对接标准非小细胞肺癌ICIs治特征开发，文化适配性高，但简单电子化阶段，与ePRO为本土化症状管理护理方案提供疗症状评估量表）开发主要涉及淋巴瘤与肺癌系统深度整合及AI应用尚评估依据；推广前需跨中心验证患者，普适性存在局限在探索初期

注 ICIs：免疫检查点抑制剂；PRO：患者报告结局；QLQ-C30：欧洲癌症研究与治疗组织生命质量量表；EQ-5D：欧洲五维生存质量量表；FACT-ICM：癌症治疗功能评价系统-免疫检查点抑制剂模块；PRO-CTCAE：患者报告不良事件通用术语标准；MDASI-Immunotherapy：安德森症状量表-免疫治疗模块；ePRO：电子化患者报告结局；QALY：质量调整寿命年；AI：人工智能；irAEs：免疫相关不良事件。

4 小结

ICIs治疗于近十年飞速发展，已被中国临床肿瘤学会推荐作为多种肿瘤的一线用药，越来越多的临床试验将PRO数据作为评价ICIs治疗安全性、耐受性和有效性的重要证据[13]。目前，国内外ICIs相关PRO工具重点关注HRQoL及症状性不良反应两方面，后者的各个症状条目相互独立，使用者可根据工具特性、应用场景及需求灵活选择。整体ICIs相关PRO工具发展时限较短，新开发的工具处于小范围调查及验证阶段，适用性数据不足，为使用者选择带来困难，后续研究重点应扩大工具影响范围。同时，由于irAEs可累及全身的各个器官系统，其症状性不良反应评估工具往往条目数量庞大，应用时仍面临数据收集、患者依从性等多方面的挑战，未来ICIs相关PRO工具的发展，应侧重于深度临床整合与应用效率提升。一方面，需推动PRO工具与电子化患者报告结局（electronic patient-reporting outcomes，ePRO）系统及人工智能预警模型的整合，实现动态监测与早期干预。例如，基于PRO-CTCAE的ePRO系统已证实能有效改善医患沟通和早期发现毒性[6]。另一方面，需探索利用计算机自适应测试技术，依据患者之前的回答动态选择问题，在保持测量精度的同时大幅减少问卷条目，解决全面性与应答负担之间的矛盾[29]。同时，建立跨工具的数据标准化接口与映射关系，对于促进多中心、跨区域数据的比较与融合，证据体系的构建至关重要。

利益冲突声明：本文所有作者均声明不存在利益冲突。

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Research progress on patient-reported outcome tools in the treatment with immune checkpoint inhibitor

GUO Miao1 HOU Xiufeng1 LI Wanhui2 SONG Hua3 WANG Wei1 LIU Yang3 LI Zirong4▲

1.Department of Medical Oncology, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences &Peking Union Medical College, Beijing 100730, China; 2.Department of Hematopathology, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College, Beijing 100730, China;3.Department of Cancer Medical Center, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College, Beijing 100730, China; 4.Department of Nursing, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College, Beijing 100730, China

[Abstract] Immune checkpoint inhibitors (ICIs), as a significant breakthrough in tumor treatment, are accompanied by unique immune-related adverse events and impacts on quality of life. Patient-reported outcome (PRO) tools play a crucial role in assessing symptom burden, quality of life, and treatment efficacy during ICIs therapy. This article reviews PRO tools related to ICIs both domestically and internationally, comparing and analysing the content and existing issues of various tools. The aim is to promote the further application and optimization of PRO tools in ICIs therapy, providing reference for healthcare professionals in China in their selection and use.

[Key words] Immune checkpoint inhibitors; Patient-reported outcome; Measurement tools; Cancer; Scale

[中图分类号] R730.51

[文献标识码] A

[文章编号] 1673-7210（2026）05（a）-0191-07

DOI：10.20047/j.issn1673-7210.25091132

▲通讯作者

（收稿日期：2025-09-15）

（修回日期：2025-11-28）