造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）为众多罹患恶性血液肿瘤及多种非肿瘤性疾病患者提供根治的可能，其临床应用在国内日益广泛[1]。然而，随着HSCT数量持续增长，与之相关的经济负担问题日益凸显[2]。

HSCT治疗流程复杂，移植后并发症管理精细，且需长期随访与康复支持，导致医疗费用显著高于常规肿瘤治疗[3-4]。直接医疗支出与间接成本叠加，常对患者家庭造成严重经济冲击[5]。在此背景下，“经济毒性”问题即高昂医疗费用导致的客观财务困境及主观福祉受损，在HSCT领域尤为突出[6]。HSCT相关的经济毒性不仅金额巨大，而且具有持续累积、家庭连带的特性，亟须在卫生政策与临床照护体系中予以系统关注和应对。

本文旨在综述HSCT患者经济毒性的现状及其影响因素，重点对经济毒性的评估工具、关键影响因素及多层次干预策略进行梳理与探讨，以期为提升HSCT患者的临床结局与生活质量、促进健康公平提供理论参考。

1 HSCT经济毒性的现状

HSCT患者经济毒性呈现为一种多维、累积的独特负担，其构成主要分为直接医疗成本与非医疗间接支出，在中国医疗体系下表现尤为突出。直接医疗负担具有明显的阶段性与并发症依赖性。治疗初期阶段，供体筛选、干细胞采集与预处理已形成基础成本；进入移植期后，层流病房监护、强化疗及免疫抑制剂使用则构成首个费用高峰[7]。然而，真正导致经济风险显著上升的是移植后并发症的处理，最新临床数据显示，仅急性移植物抗宿主病中重度患者的靶向治疗单疗程费用即可达30万～80万元，若合并重症感染需使用新型抗菌药物、抗真菌药物或免疫球蛋白支持治疗，单例患者并发症相关总支出可突破100万元，复发后挽救性移植或嵌合抗原受体T细胞免疫治疗等新型干预手段的应用，更可能使额外医疗成本进一步攀升[8]。一项多中心回顾性研究显示，异基因HSCT患者中位总医疗费用约为百万元，显著高于常见实体肿瘤治疗费用[9]。另一项针对移植后1年生存者的调查发现，约65%的家庭报告因HSCT治疗背负债务，其中30%的家庭债务金额超过家庭年收入2倍以上[10-11]。

非医疗成本不容忽视，主要表现为家庭收入中断与照护相关资源的持续消耗[12]。多数家庭需至少1名主要成员中断工作，全程陪同照护，导致收入显著减少甚至归零。此外，跨省市就医带来的交通、住宿及特殊饮食等支出，进一步加剧家庭经济压力，而这些费用通常不在医保报销范围内。

直接与非医疗成本的叠加，极易使家庭陷入难以承受的医疗支出。研究显示，在中国，HSCT患者家庭医疗自付费用中位数可达家庭年收入的数倍以上，负担强度显著高于多数其他癌种[13]。经济压力的差异受移植类型、并发症发生情况及地域医保政策覆盖程度三重因素影响，其中医保报销比例与封顶线的限制，常是导致患者自付压力加大的关键环节。因此，HSCT相关的经济毒性不仅金额巨大，而且具有持续累积、家庭连带的特性，亟须在卫生政策与临床照护体系中予以系统关注和应对。

2 HSCT经济毒性测量工具

在当前国内HSCT的临床与研究实践中，对经济毒性的系统评估日益受到关注。患者自我报告工具是评估的主要依据，其中综合财务毒性评分量表因其多维度结构，可用于系统评估患者的主观财务负担[14]。然而，该量表的中文版本在中国HSCT群体中的信度与效度尚未得到充分验证，其条目是否全面反映中国患者在医保政策、家庭支持及文化语境下的经济困境仍需进一步研究。此外，部分研究通过整合通用生活质量量表中的经济相关维度，对医疗费用导致的心理社会功能变化进行动态观察。如针对HSCT患者生活质量专用量表（如癌症治疗的功能评估全身骨髓移植）常与自杀念头的可控性量表联用，证实两者评分呈显著正相关，即经济负担越重，患者躯体功能、社会与情感健康等生活质量维度受损越严重[9]。此外，用于快速筛查整体心理痛苦的痛苦温度计常作为辅助工具，提示经济毒性评分与心理痛苦程度存在关联[10]。这些组合应用表明，当前的经济毒性评估已超越单一财务维度，更关注其对患者整体健康与福祉的复合影响。但这类工具常缺乏对HSCT治疗与康复阶段特殊经济压力的针对性。

现有评估工具在中国应用时面临一定局限性：①难以完整捕捉跨区域就医的交通住宿、院外照护及营养支持等隐性非医疗成本；②缺乏能灵敏反映因移植后并发症突发所造成医疗费用急剧波动的动态评估模块。这些因素共同制约经济毒性评估的准确性与时效性。

虽然全球数据显示，HSCT相关经济负担在不同收入国家间存在梯度差异，中低收入地区家庭发生难以承受的医疗支出风险显著更高，但中国尚缺乏大规模、前瞻性的流行病学调查数据[15]。中国HSCT患者家庭普遍面临沉重的直接医疗自付费用与间接经济压力，部分家庭甚至因经济原因被迫调整或中断治疗，直接影响患者的用药依从性、随访完整性及长期生活质量[16]。因此，结合中国医疗保障体系与疾病管理模式，开发或引入适用于中国HSCT群体、具有良好信效度的经济毒性评估工具，并将其作为常规预后指标纳入临床管理路径，对实现患者全周期照护、提升生存结局具有重要意义。

3 HSCT经济毒性影响因素

3.1 患者层面

患者社会经济特征是影响经济毒性的基础因素。在中国，医疗保险类型与报销政策直接决定自付费用的实际比例与上限，是影响负担轻重的首要制度性变量[17]。家庭收入与教育水平通过影响健康信息获取能力和医疗决策效率，间接调节经济风险[18]。城乡与地域差异则显著体现为医疗资源可及性的不均衡，农村及偏远地区患者常面临更高的跨区域就医交通、住宿成本，同时家庭照护支持网络更薄弱，更易因陪护导致职业中断与收入损失[19]。这些因素相互交织，共同决定家庭的经济韧性，使低收入、低保障的农村患者成为经济毒性最脆弱的群体。

3.2 治疗层面

HSCT治疗的临床特性是驱动费用增长的内在核心。①移植类型具有根本性影响，异基因移植因涉及供体筛选、移植物抗宿主病的长期防治及更复杂的免疫抑制方案，其总费用通常数倍于自体移植[20]。②供体来源构成另一成本梯度，使用非亲缘供体尤其是通过中华骨髓库的检索、采集及后续处理费用显著高于亲缘供体[21]。③并发症的发生和发展是导致费用失控的关键变量[22]。急性或慢性移植物抗宿主病需要长期使用昂贵的靶向药物与免疫抑制剂；重症感染、器官毒性等并发症的处理，单次费用即可极为高昂。这种由治疗复杂性和并发症不确定性共同构成的费用不可预测性，使部分患者家庭面临急剧攀升且难以承受的经济压力。

3.3 系统层面

医疗卫生体系的制度安排是缓解患者经济负担的外部关键机制。其作用主要体现在以下3个方面：①基本医疗保险的覆盖深度与广度，虽然已实现全民参保，但不同省份、不同医保目录的报销比例、封顶线及对新型疗法的纳入情况存在差异，直接影响患者自付额度[23]；②多层次医疗保障体系的补充作用，大病保险、医疗救助、慈善援助及商业健康险的衔接与可及性，共同影响家庭应对沉重医药支出的能力[24]；③医疗机构内部的支撑服务，如设立患者援助协调岗位、对接慈善基金项目、提供费用管理与咨询等，能有效帮助患者家庭获取资源、减轻即时支付压力[25]。当前中国在这3个方面的制度效能与协同性，是影响HSCT患者经济毒性显化程度及应对结局的关键性因素。

综上所述，HSCT经济毒性的发生可被视为患者家庭经济韧性在遭遇治疗临床不确定性冲击后的结果，医疗保障体系则构成调节这一冲击强度的缓冲阀。其中，系统层面的制度因素具有全局性影响力。一个碎片化、保障深度不足的支付体系，可放大患者既有的社会经济脆弱性，并将临床并发症直接转化为灾难性家庭支出。因此，提升体系保障的深度、广度与反应敏捷度，是缓解经济毒性的基石性工程。

4 干预策略

4.1 临床管理优化

在国内医疗实践中，优化临床管理是控制直接医疗成本的关键，其核心在于建立并推广基于循证医学的标准化诊疗路径。通过制订并实施检验检查的标准化方案，基于患者风险分层动态调整监测频率，以减少非必要的医疗资源消耗。此外，积极探索低危患者的门诊或日间移植管理模式，在严格筛选患者、建立紧密的家庭-医院联动随访机制的基础上，将部分治疗阶段从传统住院转向门诊，可有效减少住院相关费用[26]。同时，强化并发症的早期预防与系统化管理，对感染、移植物抗宿主病进行前瞻性干预，能避免病情恶化所引发的高额重症治疗费用[27]。这些整合性管理策略不仅有助于减轻患者当期的经济负担，而且能通过改善长期康复结局而降低总体卫生经济支出。

4.2 药物可及性提升

针对HSCT相关创新药物费用高昂的问题，中国正通过多层次机制系统提升其临床可及性。国家医保药品目录的动态调整与谈判准入发挥核心作用。基于药物经济学评价与临床价值评估，多种新型抗感染药物、靶向治疗及免疫抑制剂已被逐步纳入国家报销目录，降低患者的直接自付比例[28]。同时，探索按疗效付费等创新支付方式，有助于在保障基金可持续性的前提下，进一步提高高价必需药物的可及性。此外，由制药企业、慈善组织与医疗机构协同开展的患者援助项目，通过赠药、共付计划、费用分担等形式，为中低收入患者提供重要的补充性支持[29]。当前药物保障模式正逐步从单一药品援助，向覆盖移植后长期维持治疗的综合性保障方案演进，以更系统应对患者在康复期面临的持续性药物经济压力。

4.3 社会支持体系

构建完善的社会支持体系是缓解患者家庭综合经济困境的重要途径。在国内部分领先的移植中心，设立专职医务社工或患者援助协调员已成为一项有效实践。早期介入为患者家庭提供费用预估、医保政策解读、慈善资源对接及心理支持等“一站式”服务，可显著提升援助资源的利用效率，降低因经济原因导致的治疗中断风险[30]。此外，专项疾病救助基金、病友互助组织及公益平台共同构成重要的社会支持网络，通过提供紧急经济援助、共享实用信息及情感支持，帮助患者家庭应对治疗过程中的非医疗性支出与心理压力[31]。

4.4 政策与体系构建

缓解HSCT患者的经济毒性，有赖于国家层面医疗保障与卫生政策的持续完善。持续深化医疗保障制度改革，在推进全民医保覆盖的基础上，进一步优化对重大疾病、罕见病及创新疗法的报销政策，探索提高封顶线、建立特殊用药保障通道等措施[32]。加强医疗服务的成本控制与价格形成机制，通过国家集中采购、医保支付方式改革等手段，合理控制移植相关药品、耗材及服务的费用[33]。未来还应考虑将经济毒性评估与干预纳入医院质量管理体系，推动建立覆盖治疗全周期的、多部门协同的患者经济支持路径，从而在系统层面构建更稳固的风险分担防线。

现有干预策略虽从不同层面着手，但多为分散举措。未来发展方向应是推动临床路径与财务支持路径的深度融合，构建一体化管理方案。

5 小结

当前HSCT患者经济毒性的研究与实践仍面临重要挑战。一方面，中国尚缺乏基于长期卫生经济学数据，对长期生存者动态经济负担演变规律的了解有限；另一方面，在新型疗法不断涌现的背景下，针对不同治疗策略的成本效益比较研究尚显不足，使在资源有限的情况下，难以科学支撑医疗资源的优化配置与精准保障政策的循证制订。

未来研究与实践应围绕以下3个方向的重点突破：①应着力构建适合中国国情的HSCT经济毒性风险预测模型，整合临床特征、治疗路径与社会经济变量，实现患者经济风险的分层识别与早期预警；②可积极探索数字化管理工具的应用，实现经济风险的主动、连续管理；③需深化以价值为导向的医保支付方式改革，探索将患者生活质量、功能恢复及经济毒性控制共同纳入考核的整合支付模式，推动医疗服务体系从“规模驱动”向“健康结果驱动”转变。通过填补证据缺口、创新管理工具与改革支付机制，有望构建覆盖HSCT全周期、多部门协同的主动防控体系，从而实质性降低患者经济毒性，提升治疗可及性与长期生活质量。目前关于HSCT患者经济毒性的大规模流行病学现状数据仍较缺乏，其影响因素的深入机制研究有待拓展，是未来需要重点突破的方向。

利益冲突声明：本文所有作者均声明不存在利益冲突。

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Research progress on finiancial toxicity in patients with hematopoietic stem cell transplantation

WU Siting WANG Chunli LI Dan SHI Dongrong

Department of Nursing, National Children’s Medical Center, China Beijing Children’s Hospital, Capital Medical University, Beijing 100045, China

[Abstract] Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) as an important treatment method for hematological diseases, brings heavy economic burden to patients’ families due to its high cost and long-term complication management needs in improving patient survival. The financial difficulties caused by medical expenses and their negative impact on quality of life, namely economic toxicity, have become a serious challenge in the field of HSCT that affects treatment accessibility, compliance, and patient outcomes. The economic toxicity faced by patients with HSCT has therapeutic specificity, and current assessment tools have not fully integrated dynamic costs during transplantation phase. The factors affecting economic toxicity of patients with HSCT are multi-layered and intertwined. This article systematically reviews assessment tools, influencing factors, and intervention strategies for economic toxicity of patients with HSCT, aiming to provide a reference basis for reducing HSCT related risks, and promoting coordinated development of quality of life and health equity.

[Key words] Hematopoietic stem cell transplantation; Finiancial toxicity; Influencing factor; Research progress

[中图分类号] R733

[文献标识码] A

[文章编号] 1673-7210（2026）06（c）-0168-05

DOI：10.20047/j.issn1673-7210.25110353

[基金项目] 北京研究型病房卓越临床研究计划平行项目（BRWEP2024W102090112）。

[作者简介]

吴思婷（1995.8-），女，硕士；研究方向：小儿血液肿瘤。

[通讯作者] 王春立（1976.3-），女，硕士，主任护师；研究方向：小儿血液肿瘤，静脉治疗。

（收稿日期：2025-11-05）

（修回日期：2026-02-13）